Was sind eigentlich klinische Studien?

Diese Anwendung erfolgt unter ärztlicher Betreuung und unter vorher definierten Kriterien. Klinische Studien werden mit freiwilligen Probanden und erkrankten freiwilligen Patienten durchgeführt. Die in den Klinischen Studien durchgeführten Untersuchungen laufen an sogenannten Prüfzentren. Dies können Forschungseinrichtungen, Kliniken und auch Arztpraxen sein. Die Organisation, Leitung, Überwachung und Auswertung der Klinischen Studien erfolgen durch ein Pharmazeutisches Unternehmen und/oder ein Auftragsforschungsinstitut in Zusammenarbeit mit Medizinern, Ethik-Kommissionen und Behörden.

Während der Prüfung eines neuen Arzneimittels, das von der Arzneimittel Zulassungsbehörde noch nicht genehmigt wurde, wird ein Teil der Studienteilnehmer mit dem herkömmlichen Standardpräparat behandelt, ein anderer hingegen mit dem neuen, noch nicht endgültig erprobten Medikament. Alternativ kann die neue Substanz gegen eine Placebo Tablette getestet werden, d.h. eine Tablette, die keinen Wirkstoff besitzt. Die Studienteilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip durch Computer den jeweiligen Behandlungsgruppen zugewiesen (50:50). Es soll der Nachweis erbracht werden, dass die neue Behandlungsmethode der Standardtherapie überlegen ist (Randomisierung).
Alternativ kann auch eine Fall-Kontroll-Studie durchgeführt werden. Dabei werden Patienten mit der zu untersuchenden Krankheit mit nicht erkrankten Personen, die anhand bestimmter Kriterien wie Alter, Geschlecht oder Rasse gegenübergestellt werden, verglichen (Matching).

Eine klinische Studie besteht aus drei bzw. vier Phasen, in denen neue Medikamente und Behandlungen mehrere Prüfungen durchlaufen müssen, bevor sie von der Arzneimittelzulassungsbehörde genehmigt werden können.

In der Phase I Studie soll die beste Dosis und der beste Verabreichungsweg für eine neue Behandlung gesucht und ermittelt werden. Dabei werden die Patienten engmaschig von Prüfärzten auf mögliche Nebenwirkungen überwacht. Die Medikamente, die in eine Phase I Studie Eingang finden, wurden zwar unter Laborbedingungen und in Tierstudien eingehend untersucht, aber die möglichen Nebenwirkungen beim Menschen lassen sich nicht mit letzter Sicherheit vorhersagen.

In Phase II Studien wird die Wirksamkeit eines Forschungspräparates bei einem größeren Patientenkollektiv geprüft, nachdem seine Unbedenklichkeit in der Phase I Studie untersucht wurde. Die teilnehmenden Probanden werden durch Prüfärzte engmaschig auf Wirkungen und Nebenwirkungen der Behandlung untersucht.

Für Studien der Phase III wird eine große Zahl von Patienten benötigt, manchmal Tausende. Meist erhält nach zufallsgemäßer Zuteilung der Teilnehmer zu einer Studiengruppe eine Gruppe das Prüfpräparat und eine "Kontrollgruppe" die Standardtherapie bzw. Placebo Tabletten. Auf diese Weise können die Untersucher anhand der beiden Gruppen vergleichen, ob die neue Behandlung einen Vorteil bzw. eine Verbesserung der Lebensqualität mit sich bringt. Die beteiligten Ärzte überwachen auch alle Teilnehmer der Phase III Studie auf mögliche Nebenwirkungen. Sobald Nebenwirkungen auftreten, die zu schwerwiegend sind, wird die Studie abgebrochen. Sie die Studien der Phase III abgeschlossen, kommt es zum Zulassungsverfahren des Präparates. Auch nach erfolgter Zulassung können noch Studien stattfinden um die Daten bei einer noch größeren Studienpopulation zu bestätigen (Phase IV Studien).

Von etwa 10.000 neu entwickelten Substanzen gelangen nur etwa 10 in die Klinische Prüfung. Von diesen 10 Substanzen werden durch Studien 8 oder 9 ausselektiert. Nur 1 bis 2 von 10000 Substanzen werden zur Zulassung eingereicht. Die Entwicklungsdauer liegt im Schnitt bei 8 bis 12 Jahren. Die Entwicklungskosten sind entsprechend hoch. Man muss mit Kosten um die 500 Mio. Euro rechnen für die Entwicklung und das Marketing eines einzigen neuen Produktes.

Dr. med. Svenja Labrenz (Studienkoordinatorin), Prof. Dr. med. Werner Scherbaum;
Deutsches Diabetes-Forschungsinstitut Düsseldorf, Juli 2003